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•
Transferencia directa
del gen o genes, que
se empaquetan en un
vehículo de entrega,
como un
retrovirus
o un
plásmido
bacteriano
.
•
El virus o plásmido se
inyecta directamente
en el tejido del
paciente.
•
El gen terapéutico se
incorpora a las células
del tejido deseado y
produce la proteína
deseada.
1
1
2
2
3
3
A
Figura 3.50
La terapia génica tiene como
propósito el tratamiento de enfermedades.
A
Terapia
in vivo
.
B
Terapia
ex vivo
.
•
Transferencia directa del gen o genes,
que se empaquetan en un vehículo de
entrega, como un virus.
•
Se extraen células del paciente y se
cultivan en laboratorio.
•
A estas células se les infecta con el virus
que carga el gen terapéutico, el cual se
incorporará a su ADN.
•
Las células del paciente se reintroducen
a su organismo.
•
Las células genéticamente modificadas
producen las proteínas deseadas.
1
2
3
4
5
B
1
Existen dos procedimientos para llevar a cabo la terapia génica, el más
común implica la introducción de un gen modificado que reemplace
el gen que provoca la enfermedad. El segundo procedimiento consiste
en que el gen que causa el padecimiento sea eliminado. General-
mente se usa una combinación de ambas técnicas. La terapia génica
puede realizarse
in vivo
, es decir que el gen de interés se introduce
en un vector que transfiere información genética directamente al en-
fermo, o
ex vivo
, cuando el vector con el gen se transfiere a células
en cultivo las cuales se modifican para luego ser trasplantadas a la
persona (figura 3.50). Esta última opción permite la elaboración de
proteínas de secreción, como la insulina para la diabetes, o bien fac-
tores de crecimiento que se emplean para combatir las enfermedades
degenerativas
.
La terapia génica humana es posible y puede ser de gran utilidad, sin
embargo aún presenta limitaciones y por ello es necesario perfeccio-
nar las técnicas y herramientas empleadas.
Glosario
Enfermedades degenerativas
Son aquellas en las que las
funciones o estructuras de los
tejidos o los órganos afectados
van empeorando con el paso del
tiempo.
Plásmido bacteriano
Porción de
²³
que está sepa-
rado del material genético de la
célula y es capaz de replicarse de
manera independiente.
Retrovirus
Tipo de virus cuyo material ge-
nético es el ácido ribonucleico o
R³
. Se multiplican rápidamente,
por eso se utilizan para propagar
genes a otros organismos.
TS Biologia-001-272.indb
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18/06/18
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